Spinraza
Spinraza: instrucțiuni de utilizare și recenzii
- 1. Eliberați forma și compoziția
- 2. Proprietăți farmacologice
- 3. Indicații de utilizare
- 4. Contraindicații
- 5. Metoda de aplicare și dozare
- 6. Efecte secundare
- 7. Supradozaj
- 8. Instrucțiuni speciale
- 9. Aplicarea în timpul sarcinii și alăptării
- 10. Utilizare în copilărie
- 11. În caz de afectare a funcției renale
- 12. Pentru încălcări ale funcției hepatice
- 13. Interacțiunile medicamentoase
- 14. Analogi
- 15. Termeni și condiții de stocare
- 16. Condiții de eliberare de la farmacii
- 17. Recenzii
- 18. Preț în farmacii
Denumire latină: Semprex
Cod ATX: M09AX07
Ingredient activ: nusinersen (Nusinersen)
Producător: Wetter Pharma-Fertigung, GmbH & Co. KG (Vetter Pharma-Fertigung, GmbH & Co. KG) (Germania); Pateon Italia, S.p. A. (Patheon Italia, SpA) (Italia)
Descriere și actualizare foto: 2020-01-03
Spinraza este cel mai nou medicament pentru tratamentul bolilor aparatului locomotor.
Eliberați forma și compoziția
Medicamentul este produs sub formă de soluție pentru administrare intratecală (endolombară): lichid incolor, transparent, fără particule nedizolvate (câte 5 ml în flacoane de sticlă, sigilate cu un dop de cauciuc și un capac de aluminiu, închise cu un capac de plastic; într-o cutie de carton 1 flacon și instrucțiuni de utilizare a Spinraza).
Compoziție pentru 1 ml de soluție:
- substanță activă: nusinersen (sub formă de sodiu nusinersen) - 2,4 mg;
- componente auxiliare: hidrogen fosfat disodic anhidru, dihidrogen fosfat sodic dihidrat, clorură de potasiu, clorură de magneziu hexahidrat, clorură de sodiu, soluție de acid clorhidric 1M, clorură de calciu dihidrat, soluție de hidroxid de sodiu 1M, apă pentru preparate injectabile.
Proprietăți farmacologice
Farmacodinamica
Spinraza este o oligonucleotidă antisens (ASO). Structura sa este special concepută pentru tratamentul unei boli neuromusculare progresive rare cu un mod de moștenire autosomal recesiv - SMA (atrofie musculară spinală). SMA este cauzată de mutații în brațul lung al cromozomului 5 (5q), care duc la pierderea funcției unei gene speciale responsabile de supraviețuirea neuronilor motori (gena SMN1). Ca urmare a funcției insuficiente a acestei gene, apare o deficiență a proteinei SMN. În ciuda faptului că gena SMN2 este responsabilă și pentru formarea acestei proteine, cantitatea totală de proteină SMN rămâne scăzută (deoarece cantitatea de proteină SMN sintetizată sub influența genei SMN2 este nesemnificativă).
SMA se referă la spectrul diferitelor afecțiuni clinice. Severitatea bolii depinde de numărul de copii ale genei SMN2 și de vârsta de debut.
Mecanismul de acțiune al Spinraza este asociat cu o creștere a proporției transcrierilor mARN (acid ribonucleic șablon) cu includerea exonului 7 al genei SMN2. ARNm este tradus în proteina SMN cu lanț complet, menținând astfel activitatea funcțională a proteinei.
Farmacocinetica
După injectarea de nusinersen, medicamentul este complet distribuit în CSF (lichidul cefalorahidian). Țintele acțiunii terapeutice ale Spinraza sunt țesuturile sistemului nervos central (sistemul nervos central).
După administrarea repetată, concentrațiile reziduale minime medii ale substanței active în LCR au crescut de aproximativ 1,4-3 ori. Starea de echilibru a fost atinsă în decurs de aproximativ 24 de luni. Injecțiile suplimentare ale medicamentului după atingerea unei stări de echilibru nu duc la acumularea suplimentară de nusinersen în țesuturile sistemului nervos central sau LCR.
După administrarea Spinraza, concentrațiile plasmatice minime reziduale au fost relativ scăzute (în comparație cu concentrațiile reziduale din LCR). Creșterea valorilor medii ale concentrației plasmatice maxime și ASC (aria sub curba concentrație-timp) a fost proporțională cu doza administrată. Injecțiile multiple nu au condus la cumul.
Nusinersen este larg distribuit în sistemul nervos central, atingând concentrații terapeutice în țesuturile măduvei spinării, care reprezintă o țintă terapeutică. De asemenea, s-a demonstrat că medicamentul este prezent în neuroni și alte celule ale creierului și măduvei spinării și țesuturilor periferice (inclusiv rinichii, ficatul și mușchii scheletici).
Este metabolizat prin hidroliză, care este mediată de exonucleaze 3 'și 5'. Nusinersen nu este un inductor sau inhibitor și nici nu este un substrat pentru enzimele citocromului P450.
Principala cale de eliminare a medicamentului și a metaboliților săi este, aparent, excreția în urină. Timpul de înjumătățire plasmatică nusinersen din LCR este în medie de 135–177 zile.
Sexul pacientului nu afectează farmacocinetica Spinraza.
Indicații de utilizare
Spinraza este utilizat pentru a trata o tulburare genetică rară numită SMA (atrofie musculară spinală).
Contraindicații
Medicamentul este contraindicat la pacienții cu sensibilitate individuală crescută la componentele principale sau auxiliare.
Spinraza, instrucțiuni de utilizare: metodă și dozare
Soluția de Spinraz este injectată intratecal prin puncție lombară. Tratamentul poate fi efectuat numai de specialiști cu experiență în efectuarea puncției lombare.
Terapia trebuie începută cât mai devreme posibil după diagnostic. Doza unică recomandată de Spinraza este de 5 ml (12 mg). Medicamentul este administrat în prima zi de tratament (ziua 0) și apoi în 14, 28 și 63 de zile de tratament. Dacă următoarea doză este întârziată sau omisă, medicamentul se administrează cât mai devreme (intervalul dintre două doze trebuie să fie de cel puțin 14 zile).
În viitor, Spinraza se administrează o dată la 4 luni. Dacă următoarea injecție este omisă sau întârziată, soluția trebuie injectată cât mai curând posibil și apoi continuați administrarea la frecvența stabilită.
Spinraza trebuie utilizat mult timp și în mod constant. Recomandarea tratamentului continuu este evaluată de medicul curant.
Instrucțiuni pentru preparare și administrarea dozei:
- Înainte de administrarea medicamentului, starea soluției trebuie evaluată vizual. Ar trebui să fie incolor și transparent și să nu conțină particule.
- Pregătirea soluției și administrarea sa ulterioară trebuie efectuate în condiții aseptice.
- Imediat înainte de administrare, trebuie să scoateți sticla din frigider și să o păstrați o perioadă de timp la temperatura camerei. Nu trebuie utilizate surse externe de căldură.
- O sticlă nedeschisă și nefolosită poate fi returnată la frigider dacă a fost păstrată la temperaturi de până la 25 ° C timp de cel mult 30 de ore.
- Înainte de introducere, dopul de cauciuc al flaconului este străpuns cu un ac și volumul necesar de soluție este atras în seringă. Nu este necesară diluarea suplimentară. Dacă soluția colectată nu este utilizată timp de 6 ore, trebuie eliminată.
- În unele cazuri, odată cu introducerea medicamentului, poate fi necesară sedarea (efectuată conform indicațiilor, luând în considerare starea clinică a pacientului).
- Odată cu administrarea intratecală a injecțiilor cu Spinraza, în special la grupele de vârstă timpurie și la pacienții cu scolioză, se recomandă utilizarea oricărui control imagistic (de exemplu, cu ultrasunete).
- Înainte de injectarea soluției, se recomandă extragerea unui volum de CSF echivalent cu volumul injectat al medicamentului.
- Spinraza este injectat intratecal într-un bolus timp de 1-3 min. Pentru injectarea medicamentului trebuie utilizat un ac de anestezie spinală. Este imposibil să se injecteze în locuri unde există semne ale unui proces inflamator sau infecțios pe piele.
- Cantitatea de soluție neutilizată trebuie eliminată.
Siguranța și eficacitatea Spinraza au fost studiate la copii cu vârsta cuprinsă între 0-17 ani. La pacienții cu vârsta de 18 ani și peste, experiența cu medicamentul este limitată. Nu există experiență cu utilizarea nusinersen la persoanele cu vârsta peste 65 de ani.
La pacienții cu insuficiență renală și / sau hepatică, utilizarea medicamentului nu a fost studiată.
Efecte secundare
Toate efectele secundare nedorite ale Spinraza sunt asociate cu procedura de puncție lombară și pot fi privite ca simptome ale sindromului de puncție post-durală:
- sistemul digestiv: foarte des - vărsături;
- sistemul nervos: foarte des - cefalee;
- aparatul locomotor și țesutul conjunctiv: foarte des - dureri de spate.
În perioada de utilizare post-înregistrare a Spinraza, au fost înregistrate efecte secundare grave, cum ar fi meningita și hidrocefalia, care sunt cel mai probabil datorate metodei de administrare a medicamentului (puncție lombară).
La populațiile de sugari la care medicamentul este utilizat cel mai des, nu pot fi evaluate unele reacții adverse nedorite, de exemplu, dureri de spate și cefalee, care sunt asociate cu capacitățile limitate de comunicare ale pacienților din acest grup.
Imunogenitatea medicamentului este scăzută. Nu a existat un efect semnificativ al formării anticorpilor antidrog asupra răspunsului clinic, farmacocineticii sau efectelor secundare ale nusinersenului.
Supradozaj
Nu au fost înregistrate cazuri de supradozaj. Dacă aveți reacții adverse la Spinraza, trebuie să solicitați asistență medicală.
Instrucțiuni Speciale
Uneori, după administrarea intravenoasă sau subcutanată a altor ASO, au fost observate tulburări de coagulare a sângelui și trombocitopenie. Dacă există indicații clinice, se recomandă efectuarea testelor de laborator necesare pentru a determina coagularea sângelui și numărul de trombocite înainte de administrarea Spinraza.
Alte ASO au cauzat nefrotoxicitate, prin urmare, în prezența indicațiilor clinice, se recomandă determinarea conținutului de proteine în urina de dimineață. Dacă proteina din urină este în mod constant crescută, ar trebui efectuate teste suplimentare.
Au fost raportate cazuri de hidrocefalie neasociate cu sângerări și meningite la pacienții cărora li s-a administrat nusinersen. Unii pacienți au primit un șunt ventriculoperitoneal. La persoanele cu conștiință redusă, este necesar să se evalueze probabilitatea de a dezvolta hidrocefalie. Până în prezent, riscurile și beneficiile tratamentului cu Spinraza la pacienții cu șunt ventriculoperitoneal sunt necunoscute, prin urmare, fezabilitatea și necesitatea unei terapii suplimentare ar trebui evaluate cu atenție.
Influența asupra capacității de a conduce vehicule și mecanisme complexe
Nu există date.
Aplicare în timpul sarcinii și alăptării
Nu au fost efectuate studii asupra medicamentului în timpul sarcinii și alăptării. Introducerea injecțiilor cu Spinraza la femeile de vârstă reproductivă sau femeile însărcinate este posibilă după evaluarea raportului dintre beneficiul așteptat și riscul potențial.
În experimentele efectuate pe animale, nu s-a constatat niciun efect al nusinersen asupra fertilității femelelor sau masculilor, a organelor de reproducere sau asupra creșterii și dezvoltării fătului.
Utilizare pediatrică
La copiii de la naștere până la vârsta de 17 ani, Spinraza se utilizează conform indicațiilor și în dozele recomandate.
Cu funcție renală afectată
În cazul afectării funcției renale, utilizarea medicamentului nu a fost studiată.
Pentru încălcări ale funcției hepatice
Nu a fost studiată utilizarea Spinraza la persoanele cu insuficiență hepatică.
Interacțiuni medicamentoase
Nu s-au efectuat studii clinice speciale pentru a determina interacțiunile medicamentoase ale nusinersenului cu alte medicamente. Probabilitatea unor astfel de interacțiuni este foarte mică, deoarece nusinersen nu este nici un inductor, nici un inhibitor al enzimelor citocromului P450 și nu este metabolizat cu participarea acestor enzime.
Analogi
Nu există informații despre analogii lui Spinraza.
Termeni și condiții de stocare
A se păstra într-un loc întunecat, la îndemâna copiilor, în ambalajul original la o temperatură de + 2 … + 8 ° C. Soluția nu trebuie înghețată.
Este permisă păstrarea medicamentului în ambalajul original (într-o cutie de carton) la temperatura camerei nu mai mult de 30 ° C timp de cel mult 14 zile. Dacă în acest timp soluția nu a fost utilizată, depozitarea repetată în frigider (la o temperatură de + 2 … + 8 ° C) este inacceptabilă.
Perioada de valabilitate este de 3 ani.
Condiții de distribuire de la farmacii
Eliberat pe bază de rețetă.
Recenzii despre Spinraz
Există foarte puține recenzii despre Spinraz, deoarece medicamentul este nou și înregistrat în Rusia relativ recent. Acesta este primul medicament înregistrat în țară care încetinește dezvoltarea unei boli genetice rare - atrofia musculară a coloanei vertebrale. În Rusia, există mai mult de 800 de persoane cu acest diagnostic.
Spinraza preț în farmacii
Prețul de vânzare pentru Spinraza nu a fost încă stabilit. Este unul dintre cele mai scumpe medicamente din lume. În SUA costul unei sticle ajunge la 125 de mii de dolari.
Maria Kulkes Jurnalist medical Despre autor
Educație: Prima Universitate de Medicină de Stat din Moscova numită după I. M. Sechenov, specialitatea „Medicină generală”.
Informațiile despre medicament sunt generalizate, furnizate numai în scop informativ și nu înlocuiesc instrucțiunile oficiale. Automedicația este periculoasă pentru sănătate!
